6月23-24日，由廣西壯族自治區(qū)科學技術廳和中國科學院廣州分院聯合主辦的“中國科學院百項重大科技成果入桂轉化活動”在南寧國際會展中心舉行。廣州健康院攜“豬器官人源化改造技術”和“核酸藥物關鍵技術開發(fā)與應用”兩個前沿科技成果亮相。

核酸藥物具有設計靈活、研發(fā)周期短、特異性高、療效持久、應用范圍廣等優(yōu)勢，成為繼小分子和抗體藥物之后的第三代藥物，為諸多無藥可治的重大疾病帶來變革式治療手段，是各國必爭的生物醫(yī)藥領域科技制高點。廣州健康院通過構建全鏈條、自主的核酸成藥性底層關鍵技術體系，開發(fā)了表達效率更高的3‘UTR RNA元件；構建了高效的環(huán)形RNA環(huán)化體系，成功制備了低免疫原性的環(huán)形RNA，其表達效率明顯優(yōu)于線性RNA，還開發(fā)了具有自主知識產權的線性mRNA的帽子結構。一系列科研進展突破歐美專利壁壘，培育新賽道，為粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產業(yè)注入新活力。

面對全球器官短缺難題，科學家們探索向大型動物“要器官”。廣州健康院基于干細胞的器官異種動物體內再生，在豬體內成功培育出人源化的中腎，這是首次在異種大動物體內實現人源化器官的再造，為解決供體器官短缺難題提供了新途徑。目前研究院已組建了豬器官人源化改造攻關團隊，建設了國際一流的基因編輯豬模型培育與應用基地，培育出世界最大規(guī)模的基因編輯豬模型品系和種群。未來將繼續(xù)以豬作為器官/細胞的“工廠”，為人類提供心臟、腎臟、肝臟等實體器官，紅細胞、血小板等血液細胞。

會展期間，廣州健康院王可品研究員向廣西壯族自治區(qū)、中國科學院領導及參觀企業(yè)、社會人士詳細介紹了項目進展，得到了廣泛關注。廣州健康院將利用成果轉化對接會的展示窗口，持續(xù)深化與企業(yè)的合作，加速科技成果從實驗室走向市場。

成果展示

王可品研究員介紹項目進展